Les essais thérapeutiques

Chaque année, de nouveaux traitements sont proposés dans nos pharmacies hospitalières et en ville. Les substances utilisées viennent des plantes, des animaux ou sont fabriquées par l’industrie pharmaceutique. Comment arrive-t-on au médicament que nous pouvons consommer ?  N’importe qui peut-il vendre ses trouvailles dans une pharmacie ?

Tout commence par le travail des chercheurs, qui analysent la façon de fonctionner d’un virus par exemple : ils peuvent tester certaines substances en pensant qu’elles pourront bloquer le virus, d’abord dans une petite boîte, en laboratoire. Si c’est efficace, on commence en général une série de tests sur l’animal, la plupart du temps sur des rongeurs, pour vérifier que le produit n’est pas toxique et qu’il est efficace. Si tout cela est prometteur, on propose un dossier pour commencer les essais cliniques sur l’homme.

L’essai de phase I vérifie la tolérance du produit : on prend des volontaires sains (non malades), peu nombreux (entre vingt et quarante personnes). Pour vérifier que le fait de prendre le médicament ne provoque pas d’effets indésirables, on augmente progressivement les doses, on fait des prélèvements et on observe les patients régulièrement. Au moindre symptôme, bien sûr, on arrête tout pour vérifier ce qui se passe. Cela permet d’étudier aussi comment le produit se répand dans le corps, comment il est éliminé et de proposer la façon de l’administrer et la posologie (la quantité de médicaments à prendre).

Ensuite, l’essai de phase II vérifie l’efficacité du produit : on teste sur une cinquantaine de personnes, malades cette fois, si le produit est efficace, quand on le donne à la quantité déterminée par l’essai de phase I. Cette étape permet d’avoir une idée de l’intérêt a priori du médicament et d’ajuster la dose qu’il faut donner pour être efficace sans effet indésirable.

Enfin vient l’essai de phase III : il peut concerner plusieurs milliers de malades. Le but est de mener une étude prospective (on crée une situation nouvelle, on ne sait pas encore le résultat), randomisée (on tire les patients au hasard) en double aveugle avec un autre produit. On pioche au hasard parmi les patients ceux qui prennent le nouveau médicament et ceux qui prennent soit un ancien médicament déjà utilisé, soit un placebo, c’est-à-dire une molécule sans effet. Cette technique permet d’être sûr que les résultats seront le plus fiable possible. Les patients et les médecins eux-mêmes ne savent pas ce qu’ils prennent !

À la fin de ces essais, si l’efficacité par rapport à un ancien médicament ou par rapport à un placebo est très clairement montrée, l’Agence nationale de sécurité du médicament (ANSM, l’organisme d’État qui s’occupe de ces questions) peut donner une autorisation de mise sur le marché (AMM) à ce produit. On autorise le laboratoire à produire un médicament et à le vendre en pharmacie. Tout ce processus peut durer des mois ou des années ! Mais ce n’est pas fini…

Commence alors l’essai de phase IV, qui ne s’arrête jamais, tant que le médicament est en vente. Les médecins font sans cesse des rapports à l’ANSM lorsqu’on pense qu’un patient a un effet indésirable lié à son traitement : s’ils sont nombreux ou graves, on peut retirer n’importe quand l’AMM à un médicament ! En effet, certains effets indésirables n’apparaissent qu’au bout d’une très longue période ou bien lorsque le patient, par exemple, a une autre maladie associée !

Anne-Sophie Biclet

Actuailes n° 104 – 2 octobre 2019