La catastrophe. Essais thérapeutiques de Rennes

Pour qu’une substance devienne un médicament, il y a de nombreuses étapes qui prennent sept à dix ans. On la teste d’abord in vitro (dans des tubes) sur des cellules animales ou parfois humaines. Puis in vivo sur des animaux vivants. Si elle a des effets bénéfiques et ne semble pas toxique, on passe aux essais thérapeutiques, qui se déroulent en plusieurs étapes.

La phase I étudie sa pharmacocinétique : la façon dont la molécule se répand dans le corps, dont elle est éliminée, et la vitesse de ce processus. On l’étudie sur un petit nombre de volontaires sains (qui ne sont pas malades) pour savoir comment l’organisme « gère » la molécule normalement et si celle-ci peut être toxique.
La phase II fait appel à un petit nombre de personnes malades, et cherche quelle est la plus petite dose du médicament qui sera efficace, et ses effets indésirables selon les doses administrées.
La phase III se fait sur plusieurs années et de nombreux patients malades : on teste le médicament en comparant son efficacité par rapport au meilleur traitement existant pour cette maladie, ou bien à un placebo (une pilule qui ne contient aucun traitement, un « faux médicament ») s’il n’existe pas de traitement efficace connu. On peut alors comparer les résultats et voir si le nouveau médicament est utile ou non.
Enfin la phase IV, dont on parle moins et qui continue quand le médicament est vendu, est la surveillance de tous les effets indésirables qui sont rapportés, afin de retirer le médi-cament si un souci se présente. Tous ces essais sont indispensables, deux-tiers d’entre eux sont financés par des laboratoires pharmaceutiques (qui fabriquent les médicaments), et un tiers par l’État.

Les volontaires sains ou malades peuvent être indemnisés (toucher une somme d’argent en échange de leur participation au test).

On évalue cette somme en fonction des contraintes du test (nombre d’allers-retours à l’hôpital, interdiction de prendre de l’alcool, etc.), et elle ne peut pas dépasser 4 500 euros par an. Pour éviter que ça ne devienne un « travail », les volontaires sont inscrits sur un registre national. Tous les essais sont encadrés par l’État notamment par l’ANSM (Agence nationale de sécurité du médicament) qui donne son autorisation pour débuter les essais s’ils lui semblent justifiés, et peut tout inter-rompre quand elle le souhaite.

La catastrophe de Rennes, lors d’un essai de phase I, est très rare, et il sera essentiel d’en comprendre les causes pour ne pas créer un rejet de tous les essais thérapeutiques. La molécule qui était testée agit directement sur le système de régulation de certains neuro-transmetteurs (substance fabriquée par les cellules du cerveau pour communiquer entre elles). Elle augmente la quantité et la durée d’action de ces neurotransmetteurs. C’est donc les neurones, cellules du cerveau, qui ont été touchés chez les six personnes concer-nées. Une cinquantaine de personnes partici-paient à l’essai thérapeutique, mais il semble-rait que les six victimes avaient reçu les doses les plus importantes de produit. Il faudra donc comprendre pourquoi certains volontaires avaient reçu de telles doses, et pourquoi ces effets indésirables n’avaient pas été constatés sur les animaux testés auparavant. On sait aussi que d’autres médicaments agissant sur les mêmes neurotransmetteurs avaient été retirés de la vente il y a quelques années car ils s’étaient montrés dangereux pour le cerveau : l’enquête va chercher à savoir pourquoi le laboratoire a voulu poursuivre dans cette direction, et s’il a été assez prudent. Le risque zéro ne pourra jamais exister dans ce type d’essai, mais il y a des règles à respecter très strictes. Espérons que cela a été le cas à Rennes, pour ne pas rajouter de douleur dans ce drame.

Anne-Sophie Biclet